În cadrul unui studiu clinic desfășurat în SUA, câțiva pacienți confrontați cu dificultăți severe de deplasare, imposibilizați să își continue activitățile uzuale, au evidențiat progrese notabile în urma administrării unui tratament bazat pe celule CAR-T. Unora le-a fost posibil să se reîntoarcă la locul de muncă și să-și recupereze pasiunile.
Investigația a fost condusă de un grup de neurologi, alături de experți de la Clinica Mayo din SUA, concluziile fiind publicate la 9 noiembrie 2026 în jurnalul medical JAMA Neurology.
În studiu au fost incluși 26 de adulți diagnosticați cu sindromul persoanei rigide, care nu au avut un răspuns adecvat la terapiile imunologice anterioare.
Urmează administrarea unei singure doze de terapie CAR-T, specialiștii au constatat îmbunătățiri semnificative la nivelul mobilității și a aptitudinilor pacienților de a efectua sarcini zilnice.
Ce reprezintă sindromul persoanei rigide, afecțiunea pe care o are Céline Dion
Sindromul persoanei rigide (Stiff Person Syndrome – SPS) reprezintă o boală autoimună neurologică deosebit de rară, care atinge sistemul nervos central. Afecțiunea poate determina o rigiditate musculară progresivă, spasme dureroase și probleme majore de mobilitate.
Manifestările clinice diferă de la un individ la altul, dar, în cazurile grave, bolnavii pot deveni dependenți de asistență pentru activități fundamentale, cum ar fi deambularea sau igiena personală. Spasmele pot fi provocate chiar și de zgomoturi neașteptate, contact fizic sau emoții intense.
Actualmente, nu există o terapie capabilă să vindece definitiv această boală.
Tratamentele actuale pot ajuta la alivierea simptomelor și la modularea răspunsului imunitar, totuși nu reușesc mereu să oprească progresia afecțiunii.
Artistă Céline Dion a anunțat public diagnosticul în decembrie 2022. Aceasta a explicat că afecțiunea îi alterează atât vocea, cât și capacitatea de a îndeplini sarcini obișnuite, fiind forțată să anuleze o parte din concertele și evenimentele planificate.
Mecanismul acțiunii terapiei CAR-T evaluate de specialiști
Abordarea testată se bazează pe terapia cu celule CAR-T, o metodă deja implementată în tratamentul anumitor forme de cancer, mai ales ale hemopatiilor maligne.
Procedura implică prelevarea celulelor T ale pacientului, inginerarea lor genetică în laborator și reinfuziunea lor în organism.
Celulele prelucrate rețin receptori specializați, care le conferă abilitatea de a recunoaște și de a distruge anumite tipuri celulare implicate în patogeneza afecțiunii.
În contextul sindromului persoanei rigide, scopul terapiei este eliminarea celulelor B implicate în reacția autoimună și în sinteza anticorpilor specifici bolei.
Scopul final este restabilirea echilibrului imunitar și atenuarea agresiunii asupra sistemului nervos.
Participanții la studiu au beneficiat de o singură administrare a terapiei mivocabtagene autoleucel, denumită și miv-cel.
Pacienții au reușit să recupereze activitățile pe care le lăsaseră deoparte
Rezultatele au fost considerate promițătoare de echipa medicală, în special datorită amplitudinii îmbunătățirilor funcționale remarcate la unii participanți.
Jonathan Walden, unul dintre pacienții enrolați, ajunsese să depindă de ajutorul familiei atât pentru deambulare, cât și pentru activități zilnice. În urma tratamentului, acesta a reușit să se reîntoarcă la muncă și să-și relanseze hobby-urile.
„Mă duc la muncă zilnic. Pot face tot ce faceam anterior. Merg la vânătoare, pot merge la pescuit”, a relatat acesta.
O altă pacientă, Shari St Germain, confrunta cu crampe musculare severe, dificultăți de deplasare și căderi determinate de rigiditate musculară.
După terapie, starea sănătății a săvârșit progrese notabile.
Femeia a confidat că unul dintre momentele cele mai puternice emoțional a fost ziua în care a reușit să alerge din nou pe bandă timp de șapte minute, după o perioadă în care aceasta părea inatingibilă.
„Mă simt din ce în ce mai bine zilnic”, a declarat pacienta.
Medicii doresc să verifice dacă efectele terapiei persistă pe termen lung
Dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Clinica Mayo, a declarat că mărimea îmbunătățirilor constatăte la unii pacienți a fost una neașteptată.
Conform declarațiilor sale, terapiile actuale pot reduce simptomele sindromului persoanei rigide, dar este rar ca bolnavii să recupereze nivelul de funcționare anterior debutului bolii.
Cercetătoarea a evidențiat însă necesitatea monitorizării pacienților pe o durată mai extinsă, pentru a confirma persistența beneficiilor obținute.
Dr. Sean Pittock, director al departamentului de neurologie de la Clinica Mayo, apreciază că rezultatele ar putea deschide noi perspective de cercetare și pentru alte afecțiuni neurologice autoimune, ale căror opțiuni terapeutice rămân limitate.
Următorii pași după această descoperire
Deși datele sunt încurajatoare, specialiștii atrag atenția asupra faptului că terapia CAR-T nu constituie încă un tratament validat standard pentru sindromul persoanei rigide.
Investigație a fost una de fază a II-a, necontrolată, cu un lot de 26 de pacienți. Durata medie de urmărire a fost de aproximativ șase luni și jumătate.
Terapia a fost, în linii mari, bine tolerată, au existat însă și efecte adverse severe legate de tratament, care au fost tratate medical și au remizat. Cercetătorii vor prologa monitorizarea participanților pentru a evalua siguranța și durabilitatea efectelor.
